Vertex和CRISPR Therapeutics获得FDA批准CASGEVY

Vertex是一家专注于创造医学疗法的生物技术公司，而CRISPR Therapeutics是一家由CRISPR/Cas9基因编辑技术的发现者之一拥有的公司，已获得美国FDA批准世界上第一个用于治疗镰状细胞病的CRISPR/Cas9疗法CASGEVY。

镰状细胞病会使那些因血细胞中血红蛋白畸形而受到影响的人瘫痪，从而导致贫血、血流问题、脾脏损伤等等。目前的解决方案主要解决短期症状，例如急性疼痛（例如亚马逊的这种症状）。这种疾病是由从父母那里继承的DNA基因错误引起的，许多人在45岁之前死亡。

CRISPR/Cas9 发明于 2012 年，是一种获得诺贝尔奖的基因编辑技术，可轻松定位、切割和编辑基因的特定区域。CASGEVY利用这一点来消除患者提取的造血干细胞中的错误，然后将这些细胞插入体内以治愈疾病。然而，CASGEVY并非没有风险。由于移植前必须首先使用化疗杀死骨髓中的所有坏血细胞，因此死亡和并发症很常见。

CASGEVY（exagamglogene autotemcel 或 exa-cel）是针对 12 岁以上人群的一次性治疗，可以大大减少或消除镰状细胞病。该疗法于 2023 年 11 月获批在巴林、英格兰、苏格兰和威尔士使用，并于 2023 年 12 月获批在美国使用。

来源：IT之家

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